Quel bilan pour la refonte des autorisations temporaires d'utilisation (ATU) ? Plusieurs intervenants à un colloque organisé en juin par l'Association française des sociétés de recherche sous contrat (Afcros) ont répondu à cette question. Verdict ? La réforme est considérée comme « bonne » et a eu pour conséquences de :

  • « Simplifier un peu le millefeuille »
  • Éclaircir les missions de la Haute autorité de santé (HAS) et de l’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM).

Dans cette réforme, la collecte de la donnée constitue un enjeu central, « avec des accès précoces pour lesquels les données recueillies ont été élargies et clarifiées, avec davantage d'informations sur l'efficacité des médicaments », ainsi que l’ont relevé les équipes d’APMnews.

Les intervenants ont toutefois soulevé certains points d'amélioration. 

Un souci de « timing »

La réforme devait accélérer l’accès à l’innovation pour les patients, mais l’un des intervenants souligne le risque que cette accélération soit « un peu moindre qu’attendu ».

La raison ? Les octrois d’accès précoces sont « très concomitants à l'avis du comité des médicaments à usage humain (CMUH) qui précède une autorisation de mise sur le marché (AMM) ». Or, les autorités sanitaires demandent aux laboratoires de déposer leurs dossiers d’accès précoce le plus tôt possible alors que la décision intervient, elle, tardivement par rapport à l’avis du CMUH. Pour les industriels, cela requiert une organisation optimale « où il faut être dans les starting blocks très en amont, ce qui n’est pas toujours facile », souligne Denis Comet, ancien président de l'Afcros et président du groupe Acuitude. 

Une « zone grise » dans les activités de recherche

Denis Comet pointe également l'interdiction pour les CRO (Contract research organization, qui désignent les entreprises en charge de la gestion d’études de recherche biomédicale pour le compte de tiers) de déléguer des attachés de recherche clinique (ARC) dans les hôpitaux où les traitements sont prescrits.

Or, les ARC pourraient aider les personnels à effectuer la collecte des données et améliorer leur complétude. Des échanges avec le Leem ont précisément eu lieu afin que la gestion des données de soins dispose d’un encadrement davantage proche de celui de la recherche.

Des difficultés d'accès à certains médicaments 

Des associations de patients ont, elles, souligné les difficultés d’accès aux traitements curatifs et prophylactiques liés au Covid-19.

« Qu'est-ce qu'on fait en pratique, en vie réelle, pour vérifier et s'assurer que les patients, en bout de course, ont bien accès à l'innovation ? », a demandé à ce titre Magali Leo responsable du plaidoyer de l'association de patients atteints de maladies rénales Renaloo. 

La réponse côté industriels ? Un laboratoire, présent lors de la table ronde, a évoqué la réflexion menée « sur la possibilité d'informer les professionnels de santé du bon usage du médicament avec un message axé sur le bon usage, et pas commercial à proprement parler ». Un référentiel a été déposé en ce sens auprès de l’ANSM. Réponse « début juillet ».

Il a également signalé que l'accès précoce n’était pas un dispositif créé en vue de faire face à des situations de crise sanitaire telles que celle du coronavirus.

Pour tout savoir sur les accès précoce et compassionnel 

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Prochaine séance pour les deux formations, le 15 novembre 2022.