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06 juillet 2021
MédicamentDepuis le 1er juillet, l'autorisation ainsi que la recommandation temporaire d'utilisation (ATU/RTU) et leurs variations ont été remplacées par deux régimes d'autorisation dérogatoire : l'autorisation d'accès précoce et l'accès compassionnel aux médicaments. Présentation.
Rappel. Qu’est-ce que l’accès dérogatoire ? En France, depuis 1992, un patient « en situation d’impasse thérapeutique » (une maladie grave, rare ou invalidante, et pour laquelle il n'existe pas de traitement approprié) peut avoir accès à un médicament non autorisé dans l'indication concernée, si le bénéfice de ce traitement est présumé supérieur au risque de ne pas le prendre.
Jusqu'à récemment, il existait plusieurs dispositifs, notamment l'ATU et la RTU.
| Dispositif | Créé | Le principe | Types | Délivré par... |
|---|---|---|---|---|
| ATU | 1992 | Mécanisme d'accès précoce au marché, permettant à certains patients d'avoir accès à un médicament ne disposant pas d'une AMM (autorisation de mise sur le marché), en l'absence d'alternative thérapeutique | ATU nominative, ATU de cohorte, post-ATU, ATU d'extension d'indication, accès direct post-AMM | L'ANSM |
| RTU | 1994 | Mécanisme permettant d'encadrer l'utilisation non conforme d'u traitement par rapport à son AMM, afin de sécuriser sa prescription dans le cadre d'un protocole dédié | L'ANSM |
On distingue deux types d'ATU :
- L'ATU de cohorte, qui concerne les médicaments dont la qualité, l'efficacité et la sécurité d'emploi sont présumées bénéfiques pour le patient. L'ATU de cohorte se destine à des groupes ou sous-groupes de patients traités et observés selon des paramètres déterminés dans un protocole d'utilisation thérapeutique (PUT)
- L'ATU nominative, accordée nommément à un patient à la demande et sous la responsabilité du médecin prescripteur si la spécialité apporte un bénéfice.
D’autres dispositifs se sont ajoutés : la post-ATU (2014) ; l’ATU en extension d’indication (2019) et l’accès direct post-AMM (2019).
Pourquoi une refonte en 2021 ?
Avec pas moins de six dispositifs différents créés successivement de manière incrémentale, l'accès dérogatoire était devenu trop complexe, voire illisible (recoupement entre plusieurs régimes), chaque mécanisme disposant de ses propres critères d’accès et de prise en charge.
En passant de six à deux régimes d'autorisation, la réforme vise à simplifier l'accès dérogatoire tout en continuant de répondre aux besoins thérapeutiques couverts par les dispositifs ATU et RTU. Les nouveaux dispositifs sont :
- L’accès précoce
- Et l’accès compassionnel.
Une refonte soutenue par le Leem :
Alors que les procédures en vigueur s’étaient complexifiées au cours du temps du fait de l’apparition de nouvelles situations (prise en charge des extensions d’indication, autorisation de mise sur le marché intervenant avant le recours à la prise en charge précoce…), le Leem salue l’aboutissement de cette réforme de simplification, qui devrait venir renforcer les mécanismes d’accès précoce uniques en Europe dont peuvent bénéficier les patients français.
Selon l'organisation représentative des industries de santé, les bénéfices de la réforme - prévue par l'article 78 de la loi de financement de Sécurité sociale (LFSS) pour 2021 - sont de :
- clarifier et simplifier le cadre général des prises en charges dérogatoires ;
- encadrer le délai de décision par les autorités ;
- assurer l’automaticité de la prise en charge dès l’autorisation d’accès ;
- améliorer la prévisibilité des décisions et des conditions économiques de la prise en charge ;
- assurer une plus grande cohérence dans le parcours des médicaments, depuis l’accès précoce jusqu’à leur prise en charge dans le régime de droit commun.
La réforme fait écho aux dernières mesures gouvernementales annoncées lors du Conseil stratégique des industries de santé (CSIS) du 29 juin 2021, ainsi que le souligne Frédéric Collet, Président du Leem :
Le nouveau dispositif permettra de raccourcir les délais d’accès en France et sera rapidement complété par la transformation profonde des mécanismes d’accès des patients aux traitements voulue par le Président de la République et annoncée lors du Csis 2021 qui s’est tenu le 29 juin dernier.
L'autorisation d'accès précoce (AAP)
Cette procédure remplace les ATU de cohorte et d'extension d'indication, ainsi que le post-ATU et la prise en charge temporaire (PECT). L’accès précoce est accordé par la HAS aux médicaments :
- Répondant à un besoin thérapeutique non couvert et destinés à être commercialisés dans l'indication concernée,
- Présumés innovants,
- Pour lesquels les données cliniques sont disponibles ou en cours de recueil.
Les AAP sont délivrées par la HAS, sur demande d’un laboratoire. L’utilisation du traitement est réservée à un groupe de patients traités et surveillés suivants des critères définis dans un protocole d’utilisation thérapeutique (PUT) et de recueil des données (RD).
Si la demande d’AAP intervient avant celle de l’AMM, elle ne peut être délivrée qu’après évaluation et avis conforme de l’ANSM. Si la demande d’AAP intervient après l’obtention de l’AMM, la HAS procède directement à l’évaluation et à la prise de décision.
Si le médicament ne dispose pas d’AMM, l’entreprise doit joindre une copie de la lettre de demande d’AMM. Si l’entreprise ne dispose pas de lettre, elle doit s’engager à la déposer dans un délai fixé par la HAS (deux ans maximum à partir de l’octroi de l’accès précoce).
Le délai d’instruction du dossier par la HAS est fixé à 3 mois avec :
- 1 mois supplémentaire si le volume de dossiers à traiter est élevé
- La possibilité de suspendre ce délai en cas de demande de renseignements complémentaires par les autorités sanitaires à l’entreprise. Le dossier devra alors être complété sous 20 jours.
| Dispositif | Qui remplace... | À l'initiative... | Évaluation de la demande par... | Décision |
|---|---|---|---|---|
| Accès précoce | Les ATU de cohorte, d’extension, les posts-ATU et les accès directs post-AMM |
Du laboratoire |
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L'autorisation d'accès compassionnel (AAC)
Ce régime d’autorisation remplace d’ATU nominative et la RTU.
L’accès compassionnel concerne les médicaments permettant de traiter des patients souffrant de maladies sans traitement approprié, dans une indication thérapeutique donnée sans qu’ils ne soient destinés à être commercialisés pour l’indication concernée, et ne faisant l’objet ni de développement en cours ni d’une demande d’AMM.
L’accès compassionnel cible donc des besoins médicaux auxquels peuvent répondre des médicaments pour lesquels le laboratoire n’a pas de stratégie commerciale.
L'accès compassionnel vise deux cas de figure distincts :
- L'autorisation d'accès compassionnel nominative : accès compassionnel demandé pour un médicament non autorisé et non disponible en France par un prescripteur hospitalier (ou un institution sanitaire) pour un patient nommément désigné, sous réserve que l’ANSM soit en capacité de présumer d’un rapport bénéfice/risque favorable pour une maladie grave, rare ou invalidante
- Le cadre de prescription compassionnelle : correspond à l’encadrement d’une pratique, à l’initiative de l’ANSM, en vue de sécuriser une pratique de prescription hors-AMM d’un médicament disponible en France, disposant d’une AMM dans d’autres indications, lorsqu’il fait l’objet d’une prescription hors AMM bien établie sur le territoire français.
Une dérogation à l’accès compassionnel a été prévue, de façon à permettre à l’ANSM d’octroyer un accès nominatif sur demande d’un médecin prescripteur, pour des médicaments qui font l’objet de recherche clinique dans une indication considérée à un stade pré- ou très précoce.
| Dispositif | Qui remplace... | À l'initiative... | Évaluation de la demande par... | Décision |
|---|---|---|---|---|
| Accès compassionnel | Les ATU nominatives | De l'ANSM, sur demande d'un professionnel de santé, ministre ou sur signalements | L'ANSM |
- Autorisation d'accès compassionnel (1 an renouvelable) - Cadre de prescription compassionnelle (3 ans renouvelables) - Refus |
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