Institué en 2020 quelques mois après le début de la crise, le Guichet innovation et orientation devrait être maintenu et renforcé. L'annonce émane de l'Agence nationale du médicament et des produits de santé (ANSM).

Interrogées par APMNews, Valérie Denux, directrice Europe et innovation et Camille Schurtz, cheffe de pôle en charge du GIO, ont justifié cette décision par un plébiscite autour du dispositif. Celui-ci « ayant fait ses preuves », l'agence va le « pérenniser » et le « faire grandir si nécessaire ». 

Flashback. Le GIO a été ouvert en septembre 2020 en vue d'accompagner les acteurs de la santé portant des projets innovants. Un accompagnement qui peut intervenir à divers niveaux : réglementaire, juridique, à des étapes clés du développement (avis scientifique, réunions de pré-soumission avant l'AMM...), ou lors du développement de nouveaux médicaments et produits de santé. Ainsi que le souligne Valérie Denux sur le site de l'ANSM,

Le GIO permet d’accompagner ces produits dès les premières étapes de leur développement. Plus celui-ci intègre l'ensemble des connaissances scientifiques et le cadre règlementaire, plus le produit a des chances d’obtenir rapidement des autorisations d'essais cliniques, d'accès dérogatoires et in fine une autorisation de mise sur le marché

Pour l'ANSM, ce soutien permet « d'échanger avec les porteurs de projets le plus en amont possible pour leur expliquer ce qui est faisable et attendu de la part des autorités de santé ». Industriels de santé et patients y trouvent leur compte. Pour les premiers, le dispositif leur permet de « faire émerger un médicament de la manière la plus efficace possible et rapide possible ». Les patients en profitent également, avec un accès accéléré à l'innovation et ce, de « manière sécurisée ».

 

Un afflux de demandes

Un peu plus de deux ans après le lancement du guichet, quel est son bilan ? Bon ! Plus de 700 dossiers ont été déposés et traités par le guichet innovation orientation (GIO), largement au-dessus des 200 demandes annuelles sur lesquelles tablait l'ANSM. Dans le détail, la majeure partie des demandes concerne le monde académique et les start-up. Soit la « population ciblée initialement », celle qui a le plus besoin d'accompagnement.

Les 20% de demandes restantes ? Elles ont été déposées par les industriels pharmaceutiques souhaitant développer des médicaments et qui accèdent au GIO dans le cadre de la pré-soumission de dossiers complexes. 

Les sollicitations sont classées, selon des critères qui priorisent : 

  • Les projets répondant à des besoins médicaux non couverts, des maladies rares, des besoins en pédiatrie ;
  • Les produits avec un fort impact clinique ;
  • Les innovations majeures (first in class, médicaments de thérapie innovante, ruptures technologiques).

 

Quelle typologie de dossiers ?

L'accompagnement vise principalement des sujets réglementaires (64%), devant ceux scientifiques (36%). Par type de produit, 45% des demandes concernent les dispositifs médicaux (notamment pour la classification ou qualification des DM) et 20% les médicaments. 

L'ANSM avait, du reste, prévu initialement un spectre d'intervention moins large. « Par exemple, les porteurs de projets sont très intéressés par un accompagnement le plus tôt possible dans leur projet de recherche, en early advice, ajoute Valérie Denux. Dans le même ordre d'idées, l'accompagnement aux Bonnes Pratiques de Fabrication est également très demandé. « [...] D'une certaine manière, le GIO a fait sa preuve de concept et nous allons le pérenniser et le faire grandir si nécessaire dans ses champs ou quantitativement ».

 

Une intégration au sein de la législation

L'avenir, justement. Un « champ » prend de plus en plus d'ampleur : l'Europe. Le GIO fonctionne comme une étape pour accéder à des outils de plus grande échelle. « Nous leur expliquons le cheminement vers l'Europe, nous les accompagnons sur des dépôts d'autorisation par exemple pour les essais cliniques européens. Nous les orientons également vers des dispositifs de conseil ou d'accompagnement européens qui existent déjà ».

L'exemple des essais cliniques n'est pas anodin. La nouvelle législation prévoit un dépôt systématique des essais cliniques au niveau européen, à compter du 31 janvier. Il y aura donc un besoin d'accompagnement. « S'ils le demandent, nous pouvons être rapporteurs pour leurs demandes d'autorisations d'essais cliniques ».  

Un renforcement du rôle du GIO qui se traduit également par une participation croissante de l'outil « au sein de l'écosystème global sur l'accompagnement de l'innovation ». L'objectif est d'intégrer l'outil au sein du programme Santé Innovation 2030, via notamment l'Agence de l'innovation en santé. L'ANSM souhaite que le GIO devienne un levier, un « maillon » de l'AIS.