« Positif », c'est en substance le bilan dressé par la Haute autorité de santé (HAS). La Haute autorité est revenue sur ce dispositif instauré en juillet 2021 (en remplacement de l'ATU), « efficient », « [...] quasi unique dans le monde qui permet aux patients qui en ont besoin de bénéficier le plus rapidement possible de médicaments présumés innovants avant même qu’ils disposent d’une autorisation de mise sur le marché ». 

Les chiffres ? Un an et demi après le lancement du dispositif, 

  • Les laboratoires ont déposé 177 dossiers auprès de la Commission de Transparence ;
  • 80% des premiers dossiers déposés ont été acceptés, grâce à la mise en place de rendez-vous pré-dépôt qui permettent aux laboratoires de construire leurs dossiers comportant les « éléments nécessaires à l'évaluation de la commission, facilitant et accélérant cette étape » ; 
  • Les délais d'évaluation des premiers dossiers s'établit à 68 jours, plus rapides donc que les trois mois règlementaires. Pour les dossiers passés par les pré-dépôts, ces délais reculent même à 40 jours. 
  • La majeure partie des demandes concerne l'oncologie. Une large part des dossiers déposés dans ce domaine ont bénéficié d'une autorisation d'accès précoce : 37 autorisations octroyées sur 43 dossiers déposés. Mais il ne s'agit pas d'une fin en soi. Ainsi que le rappelle la HAS, 

L’enjeu est aussi de déterminer si les traitements ayant obtenu un accès précoce parviennent à confirmer les preuves de leur efficacité.

Sur ce point, la haute autorité se montre optimiste : 4 accès précoces sur cinq se sont ensuite vu accorder une « reconnaissance de progrès démontré lors de leur évaluation en vue du remboursement de droit commun ». 

 

Vers une révision de la Commission de la transparence 

La HAS a communiqué parallèlement sur la Commission de la transparence (CT). Dans un article publié en ce mois de février dans le British Medical Journal Evidence-Based Medicine, la HAS annonce une révision de la doctrine de la CT, « recherchant l’équilibre entre développement clinique accéléré et maitrise du niveau d’incertitudes au bénéfice des patients ». Une communication a également été effectuée sur son site. 

La publication de cet article fait suite aux critiques d'associations de patients et d'experts en cancérologie à l'égard de la CT. Ces critiques étaient liées à des décisions liées à des traitements pour des formes rares de cancers qui en limitaient l'accès. Un processus d'évolution de la doctrine avait alors été amorcé, avec des conclusions publiées ensuite dans un position paper. Article publié donc dans le BMJ.

Que prévoit la HAS ? Si celle-ci continue de plébisciter l’essai randomisé en double aveugle en vue de démontrer l'efficacité d'un traitement, la haute autorité « introduit la possibilité d’intégrer des données moins consolidées à condition qu’elles permettent la comparaison avec les traitements disponibles. En effet, seule la comparaison permet de se prononcer sur la valeur ajoutée d’un nouveau traitement ».

L'essai randomisé reste le « choix méthodologique le plus simple et le plus consensuel et devrait encore être systématiquement envisagé par les fabricants ». Mais la HAS reconnait dans son article que ce type d'essai induit des délais trop longs avant que les patients puissent accéder au traitement. Et mentionne d'autres solutions susceptibles d'être « mieux adaptées pour accélérer les développements cliniques » : essais adaptatifs, essais plateformes, essais seamless, essais pragmatiques...

 

Des formations sur les accès précoces et compassionnelles bientôt programmées

L'Ifis propose deux formations sur la réglementation des accès précoce et compassionnel dont les dates seront bientôt planifiées : 

N'hésitez pas à nous contacter pour connaître les dates des sessions.